承担药品、医疗器械、生物医学新技术、特殊食品等监管政策与监管科学研究任务；开展药品、医疗器械、生物医学新技术、特殊食品真实世界数据相关的学术研究、标准规范、数据治理管理与技术支持、技术研发与服务；开展临床试验、项目评估、咨询、数据分析支持、科普教育（含特许药械使用、合理用药等）；主办学术期刊；医药科技成果展示、推广、转化、产学研医合作及产业孵化；开展会议、培训、国际交流合作；承接政府及法定机构购买服务；接受资金赞助与捐赠，承担相关课题研究；开展真实世界数据相关公益性项目。